Forordning (EF) nr. 1394/2007 om lægemidler til avanceret terapi er en speciallovgivning for lægemidler til genterapi, lægemidler til somatisk celleterapi og lægemidler fremstillet ud fra manipuleret væv. Forordningen supplerer de generelle bestemmelser i EU-retten om lægemidler til mennesker, som er fastlagt ved direktiv 2001/83/EF om oprettelse af en fællesskabskodeks for humanmedicinske lægemidler og forordning (EF) nr. 726/2004 om fastlæggelse af fællesskabsprocedurer for godkendelse og overvågning af human- og veterinærmedicinske lægemidler.
Forordningen indfører specifikke regler om lægemidler fremstillet ud fra manipuleret væv. De krav til lægemidler til genterapi og somatisk celleterapi, som er fastlagt ved direktiv 2001/83/EF og forordning (EF) nr. 726/2004, er kun i mindre omfang berørt af forordningen.
Hvad er et lægemiddel fremstillet ud fra manipuleret væv?
Et lægemiddel fremstillet ud fra manipuleret væv er i forordningen defineret som et produkt, der indeholder eller består af celler eller væv, der er manipuleret, og som præsenteres som et egnet middel til eller anvendes i eller gives til mennesker med henblik på at regenerere, reparere eller erstatte menneskeligt væv.
Der kan være tale om celler eller væv fra mennesker og/eller dyr. Cellerne eller vævene kan være levedygtige eller ikke-levedygtige. Lægemidlet kan også indeholde andre stoffer, fx celleprodukter, biomolekyler, biomateriale, kemiske stoffer, matrice-støttematerialer ("scaffolds") eller matricer.
Produkter, der indeholder eller udelukkende består af ikke-levedygtige celler og/eller væv fra mennesker eller dyr, som ikke indeholder levedygtige celler eller væv, og som ikke har en primært farmakologisk, immunologisk eller metabolisk virkning, er ikke omfattet af definitionen ovenfor.
Celler eller væv anses for at være manipuleret, hvis de opfylder mindst en af de følgende betingelser:
- Cellerne eller vævene har været genstand for væsentlig manipulering, så biologiske kendetegn, fysiologiske funktioner eller strukturelle egenskaber, der er relevante for den påtænkte regenerering, reparation eller erstatning, er opnået.
- Cellerne eller vævene er ikke beregnet til at blive anvendt til samme væsentlige funktion eller funktioner hos modtageren som hos donoren.
Opformering af celler, fx opformering af chondrocytter til reparation af brusk, betragtes i den forbindelse som en væsentlig manipulering, der vil være omfattet af forordningen.
Krav om central markedsføringstilladelse
Med forordningen er kravet om obligatorisk central markedsføringstilladelse blevet udvidet til også at omfatte lægemidler fremstillet ud fra manipuleret væv. Proceduren har hidtil kun været gældende for lægemidler til genterapi og lægemidler til somatisk celleterapi. Det betyder, at det fremover kun vil være lovligt at markedsføre et lægemiddel til avanceret terapi i EU, såfremt Europa-Kommissionen har udstedt en markedsføringstilladelse til det pågældende lægemiddel på baggrund af en videnskabelig vurdering foretaget af Det Europæiske Lægemiddelagentur. Et nyt sagkyndigt udvalg vil fremover bistå agenturet ved vurderingen af ansøgninger om markedsføringstilladelse til lægemidler til avanceret terapi.
Donation, udtagning og testning af humane væv og celler
Humane celler eller væv, der indgår i et lægemiddel til avanceret terapi, skal opfylde de krav til donation, udtagning og testning, som er fastlagt i direktiv 2004/23/EF om fastsættelse af standarder for kvaliteten og sikkerheden ved donation, udtagning, testning, behandling, præservering, opbevaring og distribution af humane væv og celler. Direktivet er gennemført i dansk ret ved lov om krav til kvalitet og sikkerhed ved håndtering af humane væv og celler (vævsloven).
Anbefaling om klassificering som lægemiddel til avanceret terapi
Med forordningen gives der mulighed for, at en virksomhed, der udvikler et produkt, som er baseret på gener, celler eller væv, kan anmode Det Europæiske Lægemiddelagentur om en videnskabelig anbefaling for at få fastslået, om det pågældende produkt videnskabeligt set er omfattet af definitionen af et lægemiddel til avanceret terapi.
Adgang til certificering af data
Små og mellemstore virksomheder, der udvikler et lægemiddel til avanceret terapi, kan ifølge forordningen anmode Det Europæiske Lægemiddelagentur om en videnskabelig vurdering af alle relevante kvalitetsdata og ikke-kliniske data med henblik på at opnå en videnskabelig vurdering og certificering af disse data.
Reduktion af ansøgningsgebyr
Når ansøgeren af markedsføringstilladelsen til et lægemiddel til avanceret terapi er et hospital eller en lille eller mellemstor virksomhed, vil markedsføringstilladelsesgebyret i en afgrænset periode blive reduceret, hvis ansøgeren kan bevise, at der er en særlig folkesundhedsmæssig interesse i det pågældende lægemiddel til avanceret terapi.
Ikrafttrædelse og overgangsperioder
Forordningen om lægemidler til avanceret terapi trådte i kraft den 30. december 2007 og finder anvendelse fra 30. december 2008, men indeholder overgangsregler for lægemidler, som markedsføres lovligt i EU den 30. december 2008.
Det betyder, at lægemidler til genterapi og lægemidler til somatisk celleterapi, som markedsføres den 30. december 2008, skal opfylde kravene i forordningen den 30. december 2011. Lægemidler fremstillet ud fra manipuleret væv skal opfylde kravene i forordningen den 30. december 2012.
