Det har siden den 1. januar 2003 været muligt at henvise patienter, der har en livstruende kræftsygdom eller anden lignende livstruende sygdom, til eksperimentel behandling i udlandet. Med virkning fra 1. juni 2003 blev det også muligt at tilbyde eksperimentel behandling med lægemidler her i landet.
Ordningen omfatter de samme patienter, som kan tilbydes eksperimentel behandling i udlandet, dvs. patienter med livstruende sygdomme, som der ikke er nogen veldokumenterede behandlingstilbud til.
Den behandlende læge skal ansøge om udleveringstilladelse i Sundhedsstyrelsen. Der kan kun søges om udleveringstilladelse med henblik på en bestemt behandling af en konkret patient. Der kan altså ikke søges om generel udleveringstilladelse til anvendelse ved en nærmere angivet indikation på en sygehusafdeling eller i en lægepraksis.
Til ansøgningen anvendes Sundhedsstyrelsens almindelige ansøgningsskema for human enkelt udleveringstilladelse. Ansøgningen skal bilægges disse oplysninger:
- Beskrivelse af behandlingen, herunder planlagt varighed.
- Produktinformation, herunder fremstiller, indholdsstoffer m.fl.
- I videst muligt omfang videnskabelig litteratur eller lignende om effekt, bivirkninger m.v.
- Kopi af journal.
- Oplysninger om planlagt monitorering af sygdomsudvikling.
Til brug for afgørelsen af, om der skal gives udleveringstilladelse, kan Sundhedsstyrelsen indhente en vurdering fra det ekspertpanel, der rådgiver i spørgsmål om eksperimentel behandling i udlandet. Panelet kan ad hoc inddrage supplerende indenlandsk og udenlandsk ekspertise.
Sundhedsstyrelsens afgørelse af, om der skal gives udleveringstilladelse, foretages efter et samlet skøn baseret de kriterier, som er nævnt i § 26 i bekendtgørelse om ret til sygehusbehandling og fødselshjælp mv. I det samlede skøn indgår navnlig en vurdering af,
- om mulighederne for behandlinger, som er dokumenterede, eller som gives som led i protokollerede forsøg, er udtømt, og
- om der er mulighed for, at den angivne behandling kan helbrede eller forlænge patientens liv.
Eksperimentel behandling af patienter sker på den behandlende læges ansvar. Patienterne skal informeres i henhold til bekendtgørelse om information og samtykke og om videregivelse af helbredsoplysninger mv.
Sundhedsstyrelsen påser, at lægemiddellovens krav om lægemidlers kvalitet og sikkerhed er opfyldt. Virksomheder og laboratorier, der fremstiller eller på anden måde håndterer lægemidler, skal være godkendt af Sundhedsstyrelsen efter lægemiddellovens § 8 og er undergivet Lægemiddellovens tilsyn.
Bivirkninger ved det eller de anvendte lægemidler skal indberettes til Sundhedsstyrelsen.
