Thalidomide Pharmion er godkendt i EU til førstelinjebehandling af en relativt sjældent kræftsygdom i knoglemarven, der kaldes myelomatose. Thalidomide Pharmion skal gives i kombination med lægemidlerne melfalan og prednison. Denne behandling kan anvendes til patienter over 65 år og til yngre patienter, hvis de ikke kan tåle at blive behandlet med højdosis-kemoterapi.
Myelomatose er, som nævnt, en relativt sjælden kræftsygdom i knoglemarven med cirka 350 tilfælde årligt i Danmark (incidens) og cirka 1100 personer, der har sygdommen på et givet tidspunkt (prævalens). Sygdommen rammer især ældre mennesker, idet de på diagnosetidspunktet er næsten 70 år. Sygdommen er yderst sjælden før 45 års alderen.
Grundlaget for godkendelsen var et kontrolleret klinisk forsøg omfattende 447 patienter, hvor kombinationen melfalan, prednison og thalidomid (MPT) blev sammenlignet med hidtidig standardbehandling væsentligst bestående af melfalan og prednison (MP). MPT gav en median overlevelsesgevinst på godt 18 måneder sammenlignet med standardbehandling (51,5 måneder versus 33,2 måneder). Forskellen er statistisk signifikant.
Thalidomid har en række potentielt alvorlige bivirkninger. Her skal især nævnes risiko for blodprop, nervebeskadigelse, fald i hvide blodlegemer og hududslæt. Desuden kan thalidomid bevirke fald i pulsfrekvensen og påvirkning af hjertets pumpefunktion. Thalidomid kan også have en sløvende virkning.
Den fuldstændige sammenfattende vurdering (EPAR) for Thalidomide Pharmion kan hentes via faktaboksen til højre.
Lægemiddelstyrelsen vurderer, at thalidomid er et værdifuldt nyt lægemiddel til behandling af en kræftsygdom hos ældre mennesker, hvor der kun er sket beskedne fremskridt i behandlingen i flere årtier. Behandling med Thalidomide Pharmion vil alene finde sted i sygehusregi.
Thalidomid er formentlig det mest berygtede lægemiddel i verden efter, at den skadelige virkning på fostre blev afsløret i slutningen af 1961. Thalidomid blev på dette tidspunkt og oprindeligt især brugt som et mildt sovemiddel og et middel mod kvalme hos gravide. I årene 1957-1964 blev der på verdensplan født ca. 10.000 børn med misdannelser, væsentligst i form af en mangelfuld udvikling af arme og ben (fokomeli).
De europæiske lægemiddelmyndigheder har derfor konsulteret relevante patientorganisationer under udarbejdelsen af det program, der skal sikre, at ufødte børn ikke udsættes for thalidomid. Se 'Betingelser eller begrænsninger som skal implementeres af medlemsstaterne med hensyn til sikker og effektiv brug af lægemidlet' i faktaboksen.
Programmet skal sikre, at alt sundhedspersonale, som har til hensigt at ordinere og udlevere Thalidomide Pharmion modtager undervisningsmateriale, der indeholder følgende: 1) Brochure til sundhedspersonale, 2) Patientbrochurer, 3) Patientkort, samt 4) Produktresumé, indlægsseddel og etikettering. Et centralt element i undervisningsmaterialet er information om thalidomids historie.
Det har været afgørende for de europæiske organisationer for personer med thalidomidskader, at sundhedspersonale og patienter bliver informeret om konsekvenserne af behandling med thalidomid i svangerskabet. Et svangerskabsforebyggelsesprogram er detaljeret beskrevet og er differentieret, så forskellige brochurer udleveres til kvindelige patienter i den fertile alder og deres partner, kvindelige patienter, som ikke er i den fertile alder og mandlige patienter.
Da myelomatose først og fremmest rammer ældre patienter, er andelen af fertile kvinder i patientgruppen meget lav.
En vigtig konsekvens af godkendelsen af Thalidomid Pharmion er et ophør af udleveringstilladelser jf. Lov om lægemidler §29, hvorefter Lægemiddelstyrelsen efter ansøgning i særlige tilfælde kan tillade salg eller udlevering i begrænset mængde af lægemidler, som ikke er omfattet af en markedsføringstilladelse.
Thalidomid har i en årrække været brugt til en række sjældne hudsygdomme, især prurigo nodularis Hyde, visse svært behandlelige inflammatoriske sygdomme, og i de senere år også tarmblødninger pga. karmisdannelser (angiodysplasi). Disse patienter vil fremover skulle behandles med Thalidomide Pharmion og det involverede sundhedspersonale og patienter skal informeres efter de retningslinjer, der er nævnt ovenfor.
Yderligere oplysninger kan fås ved henvendelse til chef for direktionssekretariatet Karsten Jørgensen på tlf. 4488 9615.
